Tác động gen để trị bệnh: Hướng đi mới trong tương lai

Tác động trực tiếp vào gen sẽ giúp trị được nhiều bệnh nan y.

Mục đích của việc tác động là điều chỉnh lại sự hoạt động bất bình thường của hệ gen - vốn là nguyên nhân khiến cho cơ thể gặp phải sự cố trong sản sinh ra các protein cung cấp cho các tế bào trong cơ thể. Đây cũng là cơ chế gây bệnh cho người.

Tại Viện Y học Trường đại học Rochester, Mỹ, 2 nhà khoa học John Karijolich và Yu - Tao đã tập trung nghiên cứu về các dạng đột biến có thể gây lỗi trên các chuỗi ARN và cách chấm dứt tình trạng lỗi gen này. Khi những sai lệch về gen trên ARN được chấm dứt, các tế bào tất yếu sẽ dừng sản sinh ra các protein trong các tế bào. Và như vậy, tình trạng bệnh do gen gây ra sẽ kết thúc.

Một số cách tác động gen triển vọng trong tương lai

Phương pháp sử dụng virut thuần chủng

Phương pháp khắc phục sự lỗi gen này có tên gọi là Glybera sử dụng các virut đã được lập trình để đưa các gen khỏe mạnh vào vị trí xảy ra lỗi gen trong cơ thể bệnh nhân. Tiếp đó các gen khỏe mạnh sẽ làm công việc thay thế của mình, cụ thể trong trường hợp lỗi gen gây ra bệnh về tụy, các gen khỏe mạnh sẽ giúp kích thích tế bào sản sinh ra enzyme cần thiết cho quá trình phá vỡ các chất béo trong cơ thể người bệnh.

Hiệp hội Các chuyên gia y học châu Âu - EMA đã ủng hộ việc đưa liệu pháp gen này vào chữa trị cho một nhóm nhỏ bệnh nhân đang bị mắc bệnh lỗi gen liên quan đến vấn đề về tụy. Trước khi đạt được thành công ban đầu tại châu Âu, liệu pháp gen Glybera đã từng được nghiên cứu ứng dụng tại Mỹ và Trung Quốc với mục đích chữa trị ung thư.

Phương pháp loại trừ gen lỗi từ trong trứng

Sử dụng phương pháp chọn lọc, loại trừ gen lỗi để loại bỏ gen gây bệnh mà người bố hoặc người mẹ có thể di truyền lại cho bào thai là một trong những bước tiến lớn của y học hiện đại trong những năm qua. Trước khi tiến hành phương pháp này, các bác sĩ sẽ tiến hành nghiên cứu tiền sử gia đình của người bố và người mẹ để xác định căn bệnh mà họ có tỷ lệ mắc phải cao. Đồng thời phân tích mẫu gen của họ để xác định lỗi gen nào đã xảy ra và có khả năng di truyền cho thế hệ sau. Tiếp đến, các bác sĩ sẽ tiến hành loại bỏ gen lỗi này khỏi trứng của người mẹ và tinh trùng của người bố rồi mới cho kết hợp để tạo ra bào thai bằng phương pháp thụ tinh nhân tạo IVF. Bào thai tiếp tục được theo dõi và nuôi dưỡng trong ống nghiệm cho tới khi các nhà khoa học xác định không xảy ra hỏng hóc hay vấn đề gì đối với bào thai. Cuối cùng, họ cấy bào thai trở lại dạ con của người mẹ và để cho thai nhi phát triển bình thường.

Theo TS. Yu, những nghiên cứu trên đây thực sự là những nghiên cứu thú vị. Lần đầu tiên trong khoa học, con người có thể tác động trực tiếp vào các gen trong chính cơ thể mình và điều khiển chúng ngừng hoạt động hoặc hoạt động theo ý muốn. Nghiên cứu này cũng mở ra triển vọng trong việc ứng dụng trong điều trị các bệnh về gen vốn là một trong những khiếm khuyết mà y học ngày nay vẫn chưa tìm ra cách giải quyết. Trong tương lai không xa, những căn bệnh như u xơ, hay các chứng loạn dưỡng teo cơ... do lỗi gen sẽ không còn là vấn đề nan giải đối với y học hiện đại.