Dự báo y tế thế giới: Những đột phá có tính ứng dụng cao

Dựa trên các nghiên cứu sâu rộng của Quỹ đầu tư Thessalus - những chuyên gia trong lĩnh vực chăm sóc sức khoẻ của Hoa Kỳ thì ngành y tế đã và đang tập trung chủ yếu nghiên cứu và đầu tư trong các lĩnh vực: Dược phẩm, Công nghệ sinh học, Công cụ chẩn đoán và Thiết bị y tế.

Sự phát triển trong điều trị các bệnh hiếm

Nếu như trước kia, các công ty tập trung vào các bệnh tật ảnh hưởng đến nhiều bệnh nhân thì hiện nay và trong thời gian tới, họ sẽ tập trung vào các bệnh hiếm gặp. Bệnh hiếm (orphan disease) được định nghĩa là tình trạng ảnh hưởng đến một số lượng ít bệnh nhân. Hiện nay, hầu hết các bệnh hiếm khó được phát hiện và ít được theo dõi nên rất khó để xác định chính xác số lượng bệnh hiếm cũng như bao nhiêu người bị ảnh hưởng. Theo thống kê không đầy đủ, tại Hoa Kỳ có khoảng 7.000 bệnh hiếm và có khoảng 25-30 triệu người đang sống chung với bệnh hiếm tại nước này. Nghĩa là với từng bệnh riêng rẽ, có thể số bệnh nhân là nhỏ nhưng tổng số người mắc bệnh hiếm là rất lớn.

Đã từng có một rào cản đáng kể đến từ số lượng người mắc bệnh hiếm riêng rẽ khiến cho các hãng dược phẩm không hào hứng đầu tư vào điều trị. Nhưng những năm tới đây, từ các lợi thế: ít cạnh tranh hơn; không có nhiều phương pháp điều trị khác sẵn có để lựa chọn và đa phần các bệnh hiếm là mạn tính và cần điều trị liên tục đến suốt đời… nên sẽ có nhiều công ty đầu tư vào thị trường bệnh hiếm. Đây có thể là tin tốt cho các bệnh nhân khi họ có cơ hội tiếp cận với điều trị mới nhưng có thể chi phí điều trị sẽ cao.

Nhận định về xu hướng này, ông Mitchell Ng - cổ đông sáng lập của Quỹ đầu tư Thessalus cho biết, đầu tư cho các công ty dược phẩm với các danh mục sản phẩm điều trị bệnh hiếm là một sự lựa chọn thông minh trong giai đoạn này, bất kể quy mô thị trường không lớn nhưng đây là những thị trường với tiềm năng lợi nhuận lớn nhất trong tương lai.

CRISPR rút ngắn thời gian kiến tạo công cụ sửa chữa gen.

Đột phá về công nghệ mới

Nhờ vào sự phát triển trong kỹ thuật phân tử và chỉnh sửa gene, “một kỷ nguyên dược phẩm mới” đang sẵn sàng bùng nổ. Ví dụ, liệu pháp miễn dịch ung thư CAR-T (Chimeric Antigenic receptor T-cell) và công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR-CAS9.

CRISPR cho phép chỉnh sửa các vật liệu di truyền trong mỗi tế bào, mang tới cơ hội loại trừ các bệnh như xơ nang, chứng loạn dưỡng cơ và bệnh lý cơ tim phì đại, trong khi công nghệ CAR-T giúp thâm nhập sâu hơn vào việc điều trị ung thư. “Công nghệ CAR-T cho phép cá nhân hóa điều trị ung thư bằng cách lập trình các tế bào lympho T của cơ thể để tấn công tế bào ác tính dựa trên các kháng nguyên đặc biệt có trên các tế bào ác tính của chính bệnh nhân”, ông Mitchell Ng cho biết.

Một khía cạnh khác cũng rất được chờ đợi - đó là việc công nghệ Blockchain bước vào lĩnh vực chăm sóc sức khỏe vì khả năng đặc biệt giúp bệnh nhân tự kiểm soát dữ liệu bản thân. TS. Rhea Mehta - Giám đốc điều hành của Bowhead Health - công ty đầu tiên đang phát triển thiết bị theo dõi sức khỏe ứng dụng công nghệ Blockchain cho biết: “Sau khi chứng tỏ là một nền tảng mạnh mẽ phá vỡ thị trường tài chính thế giới, công nghệ Blockchain sẽ giúp hoàn thiện những phần thiếu sót cho hệ thống hồ sơ y tế kỹ thuật số được tích hợp và có giá trị cao”.

Thuốc generic tiếp tục phát triển

Xu hướng phát triển của thuốc generic đã được nhìn thấy trong suốt năm vừa qua khi mà FDA cố gắng mở rộng sự phát triển của thị trường này. FDA thậm chí còn công bố danh sách các loại thuốc gốc hiện chưa có cạnh tranh chung. Đây dường như một tín hiệu cổ vũ các nhà sản xuất generic tham gia vào sân chơi này. Và trong những năm tới, FDA có thể sẽ tiếp tục thông qua những chính sách thuận lợi cho các thuốc generic bởi thực tế cho thấy có nhiều áp lực mạnh mẽ từ phía xã hội và các chính trị gia trong việc kiểm soát chi phí quá cao cho các thuốc gốc. Điều này có nghĩa là sẽ ngày càng có nhiều generic được phê duyệt kéo theo mặt bằng chung giá thuốc có thể được giảm tương ứng. Các thương hiệu cũ sẽ chịu những áp lực để đổi mới, đáp ứng nhu cầu thay đổi của người tiêu dùng.

Các chính sách chống lạm dụng thuốc opioid

Với tất cả các dữ liệu đã được ghi nhận, năm 2017 được đánh dấu là một trong những năm tồi tệ nhất với tỉ lệ tử vong do quá liều opioid. Và Chính phủ Hoa Kỳ sẽ cố gắng tạo ra những chính sách mới để kiểm soát tình hình tử vong do đại dịch này vào năm 2018. Theo thống kê, opioid chịu trách nhiệm cho khoảng 91 ca tử vong mỗi ngày tại Hoa Kỳ. Gần một nửa trong số đó (42 ca mỗi ngày) có nguyên nhân từ việc kê đơn opioid. Tỉ lệ tử vong này đã tăng lên gấp 4 lần kể từ năm 1999.

Trong một công bố ngày 5/9/2017, Trung tâm Kiểm soát và phòng ngừa dịch bệnh Hoa Kỳ (CDC) đã tài trợ thêm hơn 28,6 triệu đô- la cho 44 bang và Thủ đô Washington để hỗ trợ các hành động ngăn ngừa tình trạng quá liều opioid.

TS. Tom Price - Bộ trưởng Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ cho biết: “Một phần của chiến lược năm điểm của Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ (HHS) nhằm chống lại cuộc khủng hoảng opioid là nâng cao hiểu biết của chúng ta về dịch bệnh thông qua các dữ liệu y tế công cộng tốt hơn. Việc mở rộng các chương trình của CDC này là một phần quan trọng trong cam kết của chúng tôi nhằm giúp đỡ các bang chống lại nạn lạm dụng và quá liều opioid”.

Vào giữa tháng 7/2017, FDA đã tổ chức một cuộc thảo luận để đánh giá tình hình thực tại cũng như tìm ra các giải pháp về quy định quản lý sử dụng opioid một cách hiệu quả và các bước quan trọng chống lại cuộc khủng hoảng opioid sẽ được tiếp tục vào năm 2018.