Điểm danh những thuốc “đình đám” nhất năm 2013

Liệu pháp miễn dịch PD-1: Một nhóm kháng thể mới nhắm vào thụ thể PD-1 (thụ thể chết theo chương trình 1), một điểm kiểm soát của hệ miễn dịch, đã cho kết quả thử nghiệm đáng khích lệ trong năm 2013. Trong các nghiên cứu giai đoạn 1, thuốc PD-1 cho tỷ lệ đáp ứng trên 50% ở bệnh nhân bị u hắc tố giai đoạn muộn. Hãng Bristol-Myers Squibb (BMS) đã phát triển thuốc PD-1 dự tuyển của mình là nivolumab thành cả dạng trị liệu đơn thuần và phối hợp với một thuốc miễn dịch khác là Yervoy (ipilimumab), trong khi lambrolizumab của hãng Merck lại được Cơ quan Quản lý Thuốc và Thực phẩm Mỹ (FDA) bình chọn là thuốc “đột phá” của năm.

LDK378: Vào tháng 3, FDA Mỹ đã chọn LDK378 của hãng Novartis là liệu pháp đột phá trong điều trị một thứ týp ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn. Trong thử nghiệm trước đó về LDK378, thuốc tác dụng vào một protein báo hiệu có tên là anaplastic lymphoma kinase (ALK), 60% số bệnh nhân có đáp ứng với thuốc. Với thử nghiệm giai đoạn 3 đang tiến hành, Novartis dự kiến sẽ noppj hồ sơ xin cấp phép vào năm 2014. Roche cũng có một chất ức chế ALK là alectinib (RG7853), đã được FDA chọn là thuốc đột phá vào tháng 9.

Gilotrif (afatinib): Thuốc điều trị ung thư phổi Gilotrif của hãng Boehringer Ingelheim đã được Mỹ và châu Âu phê chuẩn trong năm nay. Nhằm điều trị những trường hợp ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến ở gen EGFR, Gilotrif kéo dài thời gian sống thêm ở 345 bệnh nhân trong nghiên cứu ngang với hóa trị liệu thông thường, nhưng không gây ra tác dụng phụ độc hại.

Kynamro (mipomersen natri): Kynamro, của công ty Isis Pharmaceuticals and Genzyme, đã được Mỹ phê chuẩn hồi tháng Giêng để điều trị những bệnh nhân bị thể bệnh cholesterol cao di truyền cực kỳ hiểm gặp gọi là tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH). Đột biến khiến người bị HoFH không thể thải trừ được cholesterol LDL có hại ra khỏi máu. Đèn xanh từ cơ quan quản lý đã khiến Kynamro trở thành liệu pháp oligonnucleotid đối nghịch đầu tiên được phê chuẩn trong 15 năm qua.

Tivicay (dolutegravir)

Vào tháng 8, FDA đã phê chuẩn Tivicay, loại thuốc viên điều trị HIV uống một lần/ngày của GlaxoSmithKline (GSK). Thuốc tác dụng vào integrase, là enzym chịu trách nhiệm tích hợp ADN của virus vào bộ gen của vật chủ. Tivicay được dành cho những bệnh nhân trước đó chưa từng dùng thuốc điều trị HIV hoặc ít nhất là chưa từng dùng thuốc ức chế integrase.

Adempas (riociguat): Là thuốc của hãng Bayer, Adempas điều trị hai dạng tăng áp phổi là tăng áp phổi huyết khối tắc mạch mạn tính (CTEPH) và tăng áp nhĩ phổi (PAH). Là thuốc đầu tiên điều trị hiệu quả CTEPH, Adempas đã được FDA bật đèn xanh từ tháng 10 sau khi được ưu tiên xem xét. Cho đến nay, phẫu thuật là lựa chọn tốt nhất cho bệnh nhân CTEPH. Lệu pháp mới làm mạch máu giãn rộng nhờ kích thích enzym guanylat cyclase.

Serelaxin: Serelaxin, thuốc mới trị suy tim cấp của hãng Novartis, một phiên bản tổng hợp của hoóc môn relaxin do cơ thể sản sinh ra để giảm stresss, đã được FDA chọn là liệu pháp đột phá vào tháng 6. Kết quả thử nghiệm tỏ ra rất đáng phấn khởi: trong nghiên cứu giai đoạn 3 trên 1.160 bệnh nhân, Serelaxin làm giảm triệu chứng và tử vong trên nhiều phân nhóm bệnh nhân dựa trên tuổi tác, giới tính, chủng tộc, vùng địa lý, tình trạng lâm sàng hoặc các yếu tố khác.

Invokana (canagliflozin): Mặc dù còn những câu hỏi về độ an toàn, vào tháng 3 năm nay FDA đã phê chuẩn thuốc trị bệnh tiểu đường týp 2 Invokana của hãng Johnson & Johnson. Invokana ức chế sodium glucose cotransporter-2, một protein trung gian cho tái hấp thu glucose ở thận, nhờ đó chuyển hướng lượng đường chảy ra khỏi cơ thể qua nước tiểu. Tuy nhiên, các tác dụng phụ tim mạch, nhất là ở bệnh nhân có vấn đề về thận, là mỗi lo về độ an toàn của thuốc. Một điều kiện của việc cấp phép cho thuốc là Johnson & Johnson sẽ phải tiến hành 5 thử nghiệm hậu mãi.

Imbruvica (ibrutinib): Sau khi nhận danh hiệu “thuốc đột phá” hồi đầu năm từ FDA, Imbruvica đã được cấp phép vào tháng 11. Là sản phẩm hợp tác giữa Pharmacyclics và Johnson & Johnson, Imbruvica là thuốc dành cho bệnh nhân bị ung thư máu thể u lympho vỏ não (MCL) và bệnh bạch cầu lympho mạn tính (CLL). Thuốc đã cho kết quả ấn tượng trong các nghiên cứu giai đoạn 2, với tỷ lệ thuyên giảm bệnh nói chung là 68% ở các bệnh nhân và tỷ lệ đáp ứng 71% ở bệnh nhân CLL.

Sofosbuvir: Tự tin ghi dấu ấn riêng trong thị trường thuốc viêm gan C, sofosbuvir của hãng Gilead được đã đánh dấu để ưu tiên xem xét trong năm nay, và vào tháng 10 hội đồng tư vấn FDA đã khuyến nghị phê chuẩn thuốc này. Các nghiên cứu đã cho thấy sofosbuvir có thể quét sạch vi rút viêm gan C ở bệnh nhân mang kiểu gen 1, là kiểu gan phổ biến nhất từ trước đến nay, cũng như ở những kiểu gen hiếm gặp hơn. Những nhóm bệnh nhân khó điều trị - bệnh nhân bị tổn thương gan nặng và bệnh nhân người Mỹ gốc Phi - cũng dung nạp thuốc tốt.

Gazyva (obinutuzumab): Tháng 11/2013, FDA đã phê chuẩn liệu pháp đột phá đầu tiên: thuốc điều trị bệnh bạch cầu lympho mạn tính (CLL) của hãng Roche mang tên Gazyva, một kháng thể đơn dòng. Được thiết kế để phối hợp cùng một thuốc khác cho căn bệnh máu và tủy xương hiếm gặp, Gazyva, giống như một thuốc “đình đám” trước đây của Roche là Rituxan (rituximab), nhắm vào đích là CD20, một protein trên bề mặt tế bào B.